أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على استخدام علاج جيني جديد مخصص لعلاج مرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-1)، وهو أحد الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر بشكل مباشر على كفاءة الجهاز المناعي لدى الأطفال، وتزيد من تعرضهم للعدوى المتكررة التي قد تكون شديدة الخطورة في مراحل مبكرة من العمر.
يُصيب هذا المرض خلايا الدم البيضاء، حيث يضعف قدرتها على الوصول إلى مواقع العدوى ومكافحتها بشكل طبيعي، مما يؤدي إلى تكرار الالتهابات وصعوبة السيطرة عليها، وهو ما قد يشكل تهديدًا حقيقيًا لحياة الأطفال المصابين إذا لم يتم التعامل معه بشكل مناسب.
ويعتمد العلاج الجديد على تقنية العلاج الجيني، وهي من أحدث الأساليب الطبية المتقدمة، حيث يتم إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن المرض داخل خلايا المريض، بهدف تصحيح الخلل الجيني من جذوره بدلًا من الاكتفاء بعلاج الأعراض الظاهرة، وهو ما يفتح آفاقًا علاجية أكثر استدامة وفعالية.
ويمثل هذا التطور خيارًا مهمًا، خاصة للأطفال الذين لا تتوفر لهم فرصة الخضوع لعملية زراعة نخاع العظم، والتي تُعد العلاج التقليدي لهذا المرض، لكنها قد لا تكون مناسبة لجميع المرضى أو متاحة في بعض الحالات بسبب تعقيداتها الطبية أو نقص التوافق.
وجاءت هذه الموافقة بعد سلسلة من التقييمات الدقيقة التي أجرتها الجهات التنظيمية، والتي شملت مراجعة شاملة لمعايير السلامة وجودة التصنيع، لضمان أن العلاج يمكن استخدامه بشكل آمن وفعال.
ورغم أن مرض LAD-1 يُعد من الأمراض النادرة جدًا عالميًا، فإن الموافقة على هذا العلاج الجيني تمثل خطوة بارزة في مسار تطوير العلاجات الحديثة، وقد تساهم في تحسين جودة حياة المرضى وإنقاذ حياة عدد من الأطفال الذين يعانون من هذا الاضطراب المناعي الخطير.
للمزيد من الأخبار والتقارير تابعوا موقع مصر كونكت
