انفراجة طبية جديدة
أعلنت شركة الأدوية الأمريكية إيه بي سي عن تحقيق علاجها التجريبي المخصص لحالة قلبية مرتبطة بمرض ضمور العضلات الدوشين نتائج حاسمة في مرحلة الدراسات المتأخرة، وهو ما أنعش الآمال بإعادة النظر في طلب الموافقة داخل الولايات المتحدة، بعد أن قفزت أسهم الشركة بنسبة 18% قبل افتتاح التداول.

عقار ديراميوسيل.. من الرفض إلى الأمل
العقار المعروف باسم ديراميوسيل تم رفضه سابقًا من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي طالبت بتقديم بيانات إضافية لإثبات الفعالية. إلا أن الشركة دخلت لاحقًا في اتفاق مع الإدارة يؤكد أن نتائج التجربة الأخيرة يمكن أن تكون أساسًا قويًا لإعادة تقييم طلب الموافقة.

نتائج سريرية لافتة
شارك في التجربة 106 مرضى، وأسفرت نتائجها عن مؤشرات طبية ملفتة، أبرزها:

• انخفاض أبطأ بنسبة 54% في تدهور وظائف الأطراف العلوية مقارنةً بالعلاج الوهمي.

• بطء تدهور وظائف القلب بنسبة 91%، وهو رقم يعكس فاعلية كبيرة.
  وأشارت الشركة إلى أن العلاج كان جيد التحمل بشكل عام، وأن أكثر من 75% من المرضى كانوا يعانون بالفعل من اعتلال عضلة القلب عند بدء الدراسة.

الدوشين.. المرض النادر الذي يهدد حياة الشباب
مرض الدوشين هو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى ضمور تدريجي في العضلات، ويؤثر على أقل من 50 ألف شخص في الولايات المتحدة، حسب المعاهد الوطنية للصحة.
وتُعد المضاعفات القلبية أخطر ما يواجه المرضى، حيث تؤدي غالبًا إلى الوفاة في العشرينات أو بداية الثلاثينات من العمر.

توقعات مستقبلية
تثير النتائج الجديدة آمالًا واسعة لدى المرضى وأسرهم، وسط توقعات بأن تعيد إدارة الغذاء والدواء النظر في العقار خلال الفترة المقبلة، خاصة مع تحقيقه مستويات فعالية تعد الأولى من نوعها في هذا المجال.